生物医药业是现代医药中发展最快的部分。近20年来以基因工程、细胞工程、酶工程、发酵工程为代表的
现代生物技术发展迅猛，并日益影响和改变着人们的生产与生活方式。重组蛋白质药物是指利用DNA重组技
术生产的蛋白质。一个重组蛋白质药物的诞生需要以下几部分工作，首先是鉴定具有药物作用活性的目的蛋白
质，分离或合成编码该目的蛋白质的基因，然后将其插人合适的载体，转人宿主细胞(大肠杆菌等细菌、酵母或
哺乳动物细胞)，构建能高效表达目的蛋白质的菌种库或细胞库，最后扩大规模应用发酵罐或生物反应器进行
发酵或细胞培养生产目的蛋白质药物。
根据分析预测，重组蛋白治疗药物的市场规模在2001年一2004年间有了长足发展，2001年的全球市场规
模为214.7亿美元，到2004年已经增长到348亿美元，平均年增长率达到21 %。到2010年，重组蛋白药物的
总市场规模预计增长到521.5亿元，将成为医药行业中获利最丰厚的市场之一。
美国在基因重组蛋白质药物的研究开发方面一直保持着世界领先地位，从1971年成立第一家生物技术公
司到现在已形成拥有1 400余家公司的令人注目的产业规模。从20世纪70年代至今，美国上市的治疗疑难病
(包括遗传病、心血管系统疾病、免疫系统疾病、肿瘤及传染病等)的基因工程药品约120余种，尚有近400多种
处于各期临床研究阶段，约3 000多种处于临床前研究开发阶段。以辅助治疗癌症的粒细胞集落刺激因子(G-
CSF)和治疗肾性贫血的促红细胞生成素(EPO)为主营产品的Amgen公司年销售收人就达30多亿美元。截至
2002年底，美国FDA通过了234种生物技术药物，大部分为重组蛋白质药物。
日本在基因重组蛋白质药物的研究和开发方面也投人了大量的资金，并取得了丰硕的成果。开发出的产品
包括干扰素、乙肝疫苗、人促红细胞生成素、组织纤溶酶原激活剂、人生长激素、人胰岛素、人巨噬细胞集落刺激
因子、人粒细胞集落刺激因子等众多产品。
我国该项技术起步较晚，1989年我国批准了第一个在我国生产的基因重组蛋白药物—重组人干扰素
alb，标志着我国生产基因工程药物实现了零的突破。重组人干扰素。1b是世界上第一个采用中国人基因克隆
和表达的基因工程药物。我国研制成功的治疗疑难病(诸如病毒性疾病、癌症、心血管病、免疫系统疾病等)的基
因重组蛋白质药物已达20多种，批准上市的有10余种:治疗病毒性角膜炎的一类新药重组人干扰素。1b、重
组人表皮生长因子(EGF )、用于治疗类风湿的，一干扰素、用于癌症治疗引起的白细胞减少症的粒细胞集落刺
激因子(G-CSF)和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF )、溶栓药物链激酶(SK)及重组人胰岛素、重组人生
长激素等r、我国基因重组蛋白质药物多采用原核细胞和酵母细胞表达，利用哺乳动物细胞生产重组蛋白质药物
则多数处于实验室和中试研究阶段。从实验室的成果转化、商品化的角度来看，“下游技术”显得更为重要，例如
工程菌大规模发酵最佳参数的确定、分离纯化的优化控制、高纯产品的制备技术等等，我国在此类产品研究开
发领域中的“上游技术”与国际水平相比落后3一5年，而“下游技术”却相差十几年。因此，加强“下游技术”的研
究和开发，缩短差距，以加快“下游技术”的产品化、工业化和商品化的进程。
